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應(yīng)對(duì)百年不遇的大流行，F(xiàn)DA必需調(diào)整力量，全力關(guān)注COVID-19疫苗與治療藥物。盡管迄今為止，F(xiàn)DA的新藥批準(zhǔn)尚未受到嚴(yán)重影響，但FDA警告，可能會(huì)放慢速度。

按照PDUFA VI績(jī)效指標(biāo)中規(guī)定的審評(píng)時(shí)間表，原計(jì)劃在第三季度公布FDA審評(píng)結(jié)果的待批藥品中，已經(jīng)有3個(gè)在今年4~5月間“提前”獲得FDA批準(zhǔn)。這三個(gè)藥品分別是Seattle Genetics公司的HER2陽性乳腺癌治療藥物Tukysa；諾華公司（Novartis）的METex14突變轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌的靶向治療藥物Tabrecta；以及禮來公司(Eli Lilly)的Retevmo，用于治療RET基因突變非小細(xì)胞肺癌、甲狀腺髓樣癌與其它類型的甲狀腺癌。

▲按照PDUFA IV時(shí)間表，審評(píng)時(shí)鐘在今年第三季度到期的3個(gè)待批藥品，在今年4、5月間獲批（圖片來源：PubChem）

下文介紹今年第三季度值得關(guān)注的4個(gè)待批藥品，按照PDUFA審評(píng)時(shí)鐘到期的先后順序列出。

NS Pharma杜氏肌營養(yǎng)不良癥治療藥物viltolarsen

支持日本新藥株式會(huì)社（NS Pharma）杜氏肌營養(yǎng)不良治療藥物viltolarsen新藥申請(qǐng)的臨床試驗(yàn)，檢測(cè)了在患有杜氏肌營養(yǎng)不良的兒童中，這種藥物能否增加大量缺乏的關(guān)鍵蛋白的產(chǎn)生。盡管明顯缺乏安慰劑對(duì)照，但在2016年與去年相繼批準(zhǔn)杜氏肌營養(yǎng)不良藥物Exondys 51與Vyondys 53之后，F(xiàn)DA似乎開始接受早期數(shù)據(jù)，條件是相關(guān)藥品具有足夠的吸引力。Viltolarsen能否獲批，將于今年8月見分曉。

吉利德科學(xué)公司的類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎治療藥物非洛替尼

吉利德科學(xué)公司與合作伙伴Galápagos公司于2015年首次簽署協(xié)議，在去年擴(kuò)展了相關(guān)協(xié)議。

▲Filgotinib空間填充模型（圖片來源：PubChem）

Filgotinib屬于JAK抑制劑，用于治療類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎。FDA將于今年8月決定是否批準(zhǔn)filgotinib。到時(shí)如果能夠獲批，將是這種藥物在將來用于治療其它炎癥性疾病，例如用于克羅恩病、葡萄膜炎、銀屑性關(guān)節(jié)炎治療的邁出的第一步。

BioMarin公司的血友病A治療藥物Roctavian

盡管血友病A治療藥物Roctavian并非獲得FDA批準(zhǔn)的首個(gè)基因療法，但對(duì)于新興的基因治療領(lǐng)域，BioMarin公司的Roctavian如果獲批，將是一個(gè)值得關(guān)注的重要時(shí)刻。

相關(guān)研究表明，Roctavian可以在很大程度上消除出血事件，使患者能夠顯著減少對(duì)昂貴的凝血因子替代療法的依賴。BioMarin公司最近公布了對(duì)參與早期臨床試驗(yàn)的患者治療后長達(dá)四年的隨訪數(shù)據(jù)。盡管隨著時(shí)間的推移，這些患者的凝血活性水平似乎在下降，但仍在產(chǎn)生血友病患者中常出現(xiàn)減少或缺失的凝血因子VIII蛋白。

羅氏公司的脊髓性肌萎縮治療治療藥物risdiplam

脊髓性肌萎縮癥（Spinal muscular atrophy，SMA）是一種致命的神經(jīng)肌肉疾病，主要影響嬰兒和兒童。

如果羅氏與PTC Therapeutics公司的risdiplam，能夠在8月24日獲得FDA批準(zhǔn)，將成為上市的第三種SMA治療藥物，同時(shí)也是第一種獲批的口服SMA治療藥物，對(duì)于很多患者，服用更加方便。

參考資料：

[1] Ned Pagliarulo, Jonathan Gardner. 5 FDA approval decisions to watch in the 3rd quarter. Jul 8, 2020. Retrieved Jul 9, 2020 from https://www.biopharmadive.com/news/fda-approval-decisions-third-quarter-2020/581169/