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數(shù)日前，湖南懷化溆浦縣一位剛滿1歲的嬰兒被確診患上脊髓性肌肉萎縮癥（SMA），生命垂危，家長在上網(wǎng)“求藥”，然而該藥的價格卻十分高昂，一針高達(dá)70萬元，被不少網(wǎng)友稱為“天價藥”。

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隨后，有網(wǎng)友發(fā)現(xiàn)該藥在澳大利亞經(jīng)過“醫(yī)保”后，患者只需支付41澳元（約合人民幣200元左右），引起廣泛關(guān)注和討論。

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社交平臺上，有不少人對此表示不理解：為什么這個藥在國內(nèi)賣這么貴，誰給它的定價權(quán)？

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能救命的自費(fèi)藥：70萬

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每一種罕見病都不缺乏其危險性。

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脊髓性肌肉萎縮癥的英文名是Spinal muscular atrophy，簡稱SMA。

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SMA是一種會導(dǎo)致肌肉無力和萎縮的運(yùn)動神經(jīng)元性疾病，屬罕見病之一。該疾病屬于基因缺陷導(dǎo)致的常染色體隱性遺傳病，對患者周身上下的肌肉都會造成侵害，患者主要表現(xiàn)為全身肌肉萎縮無力，身體逐漸喪失各種運(yùn)動功能，甚至是呼吸和吞咽。

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有醫(yī)生表示，如果父母都攜帶該變異基因，那么生下來的孩子患上SMA的幾率就會很大。

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也因此，SMA成為2歲以下嬰幼兒群體中的頭號遺傳病殺手，在新生兒中的患病率為1:6000-1:10000。根據(jù)起病年齡和運(yùn)動里程的獲得情況，SAM分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進(jìn)行治療，大多數(shù)SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。

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據(jù)相關(guān)報道，目前中國SMA患者人數(shù)大約3-5萬人。

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2016年12月，渤健與合作伙伴Ionis開發(fā)的藥物Spinraza（即：諾西那生鈉）被美國FDA獲批，成為全球首個治療SMA的精準(zhǔn)靶向藥物。在臨床研究中，諾西那生鈉注射液治療顯著提高了SMA患者的運(yùn)動機(jī)能。

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該藥物用于5q型脊髓性肌萎縮癥治療，而5q型SMA是該疾病中最常見的形式，約占所有SMA病例的95%。

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隨后，Spinraza在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲批用于治療SMA。

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2019年2月，諾西那生鈉注射液被批準(zhǔn)中國上市，產(chǎn)品英文名稱為nusinersen。根據(jù)公開資料，諾西那生鈉在國內(nèi)的售價為697000元，為自費(fèi)藥。

國家藥監(jiān)局官網(wǎng)上關(guān)于nusinersen的注冊信息

?回應(yīng)：藥價和報銷后自付是兩個概念

自費(fèi)藥的說法在“渤健中國”今日的回應(yīng)中得到證實。

今天（8月6日），渤健中國對部分媒體關(guān)于SMA治療藥物諾西那生鈉注射液的報道做出回應(yīng)。

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對于很多人質(zhì)疑的“憑什么”價格這么高，渤健中國在回應(yīng)中稱，藥品價格和藥品報銷后患者自付費(fèi)用，是兩個完全不同的概念，還特別強(qiáng)調(diào)“41澳元不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價格?！?/span>

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”據(jù)澳大利亞藥品福利計劃（The Pharmaceutical Benefit Scheme - PBS）網(wǎng)站的公開信息，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃，藥品的政府采購單支價格為11萬澳元，患者自付費(fèi)用為41澳元。”

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渤健中國還稱，截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個國家和地區(qū)獲批，并在40多個國家和地區(qū)獲得了報銷。

對于定價的問題，渤健中國在回應(yīng)中并未提及。

微博上，有律師向國家藥監(jiān)局申請公開相關(guān)定價信息，得到的回答是該藥的定價不歸國家藥監(jiān)局所管，建議其向國家發(fā)改委申請信息公開。

8月5日，紅星新聞在報道中援引國家醫(yī)保局一位工作人員的說法，諾西那生鈉注射液的價格由藥企自行定價，在每個國家的價格存在一定出入。

該位工作人員還表示，除了藥物的原材料、研發(fā)成本等，藥企也要考慮利潤問題，而目前諾西那生鈉注射液在國內(nèi)處于市場壟斷地位，價格居高不下。

事實上，諾西那生鈉注射液在美國市場的單支價格為12.5萬美元，第一年年治療費(fèi)用大約為75萬美元，之后每年的年治療費(fèi)用大約為37.5萬美元，比中國國內(nèi)定價高20%。不過，這些費(fèi)用大都由商保覆蓋。

真正的天價藥：單價1460萬元

對于罕見病的用藥，醫(yī)藥界稱之為“孤兒藥”。

由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此僅有的罕見病藥物被形象地稱為“孤兒藥”。

目前我國對于“孤兒藥”的研發(fā)仍處于一片空白，罕見病患者的治療藥物基本依賴國外進(jìn)口，結(jié)果造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進(jìn)口藥或者無藥可用。

在SMA的治療上，全球現(xiàn)在僅有兩種藥物。單就藥品價格而言，70萬元一針的諾西那生鈉注射液遠(yuǎn)不能稱之為“天價”，它僅僅另一種治療SMA的藥物價格的零頭。

資料圖：zolgesma與nusinersen

這個藥就是諾華制藥花了87億美元買的zolgesma，藥物價格高達(dá)210萬美元（約合1460萬元人民幣）。

2019年5月，美國FDA批準(zhǔn)了諾華公司用于一次性治療脊髓性肌萎縮（SMA）的基因療法 Zolgensma 上市，使得后者成為全球首個治療SMA的基因療法。

該藥通過單次、一次性靜脈輸注后阻止疾病進(jìn)程，可解決SMA的根本病因，有望長期改善患者生存質(zhì)量。

諾華同時表示這種一次性治療的費(fèi)用將達(dá)到 210 萬美元，這也使其成為目前世界上最昂貴的藥物。

有人據(jù)此算過一筆賬：使用Zolgensma治療SMA，一個人全療程需要210萬美元，那么至少需要4094個患者才能回本。并且，這4094名SMA患者還都能負(fù)擔(dān)的起210萬美元。

換句話說，如果全球范圍內(nèi)也不能湊夠4094名能拿出210萬美元的患者，那么諾華就回不了本。這還不算諾華付出的材料、人工、稅等各項費(fèi)用。

先不說利潤，如果連本錢都賣不回來，那做罕見病研發(fā)的藥企真是賠本賺吆喝了，勢必會阻擋其做新藥研發(fā)的動力，由此也足見“孤兒藥”的難處。

進(jìn)醫(yī)保：骨感的現(xiàn)實

在“人民網(wǎng).領(lǐng)導(dǎo)留言板”上有這樣一則留言：

2019年10月10日，我國首個罕見病SMA患者特效藥“諾西那生鈉注射液”已在全國五個城市同步用于患者，但是在慈善贈藥的基礎(chǔ)上第一年的藥費(fèi)價格是140萬元，以后每年平均105萬元，全部自費(fèi)，終生用藥，全國大部分患者被迫“因貧棄醫(yī)”。

80%SMA患者都是嬰幼兒，他們的生命時刻受到疾病本身以及嚴(yán)重并發(fā)癥威脅，幾乎每天都有一型患兒離世；二型三型患者終身重大殘疾，并且生命已進(jìn)入倒計時。一、二型患兒需1-2人24小時精心照護(hù)，占用大量社會勞動力。

故建議將“諾西那生鈉注射液”納入醫(yī)保，啟動醫(yī)保談判降低藥價，讓藥物可及！

不得不說，這是醫(yī)保部門、患者和藥企都想要的結(jié)果：更多患者能夠用上天價藥了，藥企不擔(dān)心賠本賺吆喝了，醫(yī)保部門解決了患者“因病致貧”的困難，保住了孩子的生命。

但現(xiàn)實中的困難不得不考慮。

罕見病用藥納入醫(yī)保當(dāng)然是好事，但讓大家擔(dān)心的是，巨額的醫(yī)藥費(fèi)會對醫(yī)保基金產(chǎn)生較大沖擊，能兜得住嗎？

八點健聞曾在報道中援引一位罕見病組織負(fù)責(zé)人的說法，稱雖然特效藥很貴，但是患者人少，最后核算下來用這些藥物的成本，其實并不是很高?！氨热缒撤N特效藥一人一年500萬的費(fèi)用，但只有10個人用，總費(fèi)用5000萬。有一個治療感冒的藥，雖然價格很低，但用的人很多，最后核算下來，比5000萬還多很多”。

在社交平臺上，有不少人贊同“醫(yī)?；鸨；尽钡恼f法，有網(wǎng)友就此表示“你的看常見病、買藥的錢被罕見病分?jǐn)傋吡?，你愿意嗎?/strong>”