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數(shù)日前，湖南懷化溆浦縣一位剛滿1歲的嬰兒被確診患上脊髓性肌肉萎縮癥（SMA），生命垂危，家長(zhǎng)在上網(wǎng)“求藥”，然而該藥的價(jià)格卻十分高昂，一針高達(dá)70萬元，被不少網(wǎng)友稱為“天價(jià)藥”。

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隨后，有網(wǎng)友發(fā)現(xiàn)該藥在澳大利亞經(jīng)過“醫(yī)?！焙?，患者只需支付41澳元（約合人民幣200元左右），引起廣泛關(guān)注和討論。

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社交平臺(tái)上，有不少人對(duì)此表示不理解：為什么這個(gè)藥在國(guó)內(nèi)賣這么貴，誰(shuí)給它的定價(jià)權(quán)？

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能救命的自費(fèi)藥：70萬

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每一種罕見病都不缺乏其危險(xiǎn)性。

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脊髓性肌肉萎縮癥的英文名是Spinal muscular atrophy，簡(jiǎn)稱SMA。

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SMA是一種會(huì)導(dǎo)致肌肉無力和萎縮的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元性疾病，屬罕見病之一。該疾病屬于基因缺陷導(dǎo)致的常染色體隱性遺傳病，對(duì)患者周身上下的肌肉都會(huì)造成侵害，患者主要表現(xiàn)為全身肌肉萎縮無力，身體逐漸喪失各種運(yùn)動(dòng)功能，甚至是呼吸和吞咽。

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有醫(yī)生表示，如果父母都攜帶該變異基因，那么生下來的孩子患上SMA的幾率就會(huì)很大。

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也因此，SMA成為2歲以下嬰幼兒群體中的頭號(hào)遺傳病殺手，在新生兒中的患病率為1:6000-1:10000。根據(jù)起病年齡和運(yùn)動(dòng)里程的獲得情況，SAM分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進(jìn)行治療，大多數(shù)SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。

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據(jù)相關(guān)報(bào)道，目前中國(guó)SMA患者人數(shù)大約3-5萬人。

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2016年12月，渤健與合作伙伴Ionis開發(fā)的藥物Spinraza（即：諾西那生鈉）被美國(guó)FDA獲批，成為全球首個(gè)治療SMA的精準(zhǔn)靶向藥物。在臨床研究中，諾西那生鈉注射液治療顯著提高了SMA患者的運(yùn)動(dòng)機(jī)能。

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該藥物用于5q型脊髓性肌萎縮癥治療，而5q型SMA是該疾病中最常見的形式，約占所有SMA病例的95%。

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隨后，Spinraza在歐盟、巴西、日本、韓國(guó)、加拿大等國(guó)家獲批用于治療SMA。

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2019年2月，諾西那生鈉注射液被批準(zhǔn)中國(guó)上市，產(chǎn)品英文名稱為nusinersen。根據(jù)公開資料，諾西那生鈉在國(guó)內(nèi)的售價(jià)為697000元，為自費(fèi)藥。

國(guó)家藥監(jiān)局官網(wǎng)上關(guān)于nusinersen的注冊(cè)信息

?回應(yīng)：藥價(jià)和報(bào)銷后自付是兩個(gè)概念

自費(fèi)藥的說法在“渤健中國(guó)”今日的回應(yīng)中得到證實(shí)。

今天（8月6日），渤健中國(guó)對(duì)部分媒體關(guān)于SMA治療藥物諾西那生鈉注射液的報(bào)道做出回應(yīng)。

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對(duì)于很多人質(zhì)疑的“憑什么”價(jià)格這么高，渤健中國(guó)在回應(yīng)中稱，藥品價(jià)格和藥品報(bào)銷后患者自付費(fèi)用，是兩個(gè)完全不同的概念，還特別強(qiáng)調(diào)“41澳元不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價(jià)格?！?/span>

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”據(jù)澳大利亞藥品福利計(jì)劃（The Pharmaceutical Benefit Scheme - PBS）網(wǎng)站的公開信息，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計(jì)劃，藥品的政府采購(gòu)單支價(jià)格為11萬澳元，患者自付費(fèi)用為41澳元?！?/span>

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渤健中國(guó)還稱，截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批，并在40多個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲得了報(bào)銷。

對(duì)于定價(jià)的問題，渤健中國(guó)在回應(yīng)中并未提及。

微博上，有律師向國(guó)家藥監(jiān)局申請(qǐng)公開相關(guān)定價(jià)信息，得到的回答是該藥的定價(jià)不歸國(guó)家藥監(jiān)局所管，建議其向國(guó)家發(fā)改委申請(qǐng)信息公開。

8月5日，紅星新聞在報(bào)道中援引國(guó)家醫(yī)保局一位工作人員的說法，諾西那生鈉注射液的價(jià)格由藥企自行定價(jià)，在每個(gè)國(guó)家的價(jià)格存在一定出入。

該位工作人員還表示，除了藥物的原材料、研發(fā)成本等，藥企也要考慮利潤(rùn)問題，而目前諾西那生鈉注射液在國(guó)內(nèi)處于市場(chǎng)壟斷地位，價(jià)格居高不下。

事實(shí)上，諾西那生鈉注射液在美國(guó)市場(chǎng)的單支價(jià)格為12.5萬美元，第一年年治療費(fèi)用大約為75萬美元，之后每年的年治療費(fèi)用大約為37.5萬美元，比中國(guó)國(guó)內(nèi)定價(jià)高20%。不過，這些費(fèi)用大都由商保覆蓋。

真正的天價(jià)藥：?jiǎn)蝺r(jià)1460萬元

對(duì)于罕見病的用藥，醫(yī)藥界稱之為“孤兒藥”。

由于罕見病患病人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高，少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此僅有的罕見病藥物被形象地稱為“孤兒藥”。

目前我國(guó)對(duì)于“孤兒藥”的研發(fā)仍處于一片空白，罕見病患者的治療藥物基本依賴國(guó)外進(jìn)口，結(jié)果造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進(jìn)口藥或者無藥可用。

在SMA的治療上，全球現(xiàn)在僅有兩種藥物。單就藥品價(jià)格而言，70萬元一針的諾西那生鈉注射液遠(yuǎn)不能稱之為“天價(jià)”，它僅僅另一種治療SMA的藥物價(jià)格的零頭。

資料圖：zolgesma與nusinersen

這個(gè)藥就是諾華制藥花了87億美元買的zolgesma，藥物價(jià)格高達(dá)210萬美元（約合1460萬元人民幣）。

2019年5月，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了諾華公司用于一次性治療脊髓性肌萎縮（SMA）的基因療法 Zolgensma 上市，使得后者成為全球首個(gè)治療SMA的基因療法。

該藥通過單次、一次性靜脈輸注后阻止疾病進(jìn)程，可解決SMA的根本病因，有望長(zhǎng)期改善患者生存質(zhì)量。

諾華同時(shí)表示這種一次性治療的費(fèi)用將達(dá)到 210 萬美元，這也使其成為目前世界上最昂貴的藥物。

有人據(jù)此算過一筆賬：使用Zolgensma治療SMA，一個(gè)人全療程需要210萬美元，那么至少需要4094個(gè)患者才能回本。并且，這4094名SMA患者還都能負(fù)擔(dān)的起210萬美元。

換句話說，如果全球范圍內(nèi)也不能湊夠4094名能拿出210萬美元的患者，那么諾華就回不了本。這還不算諾華付出的材料、人工、稅等各項(xiàng)費(fèi)用。

先不說利潤(rùn)，如果連本錢都賣不回來，那做罕見病研發(fā)的藥企真是賠本賺吆喝了，勢(shì)必會(huì)阻擋其做新藥研發(fā)的動(dòng)力，由此也足見“孤兒藥”的難處。

進(jìn)醫(yī)保：骨感的現(xiàn)實(shí)

在“人民網(wǎng).領(lǐng)導(dǎo)留言板”上有這樣一則留言：

2019年10月10日，我國(guó)首個(gè)罕見病SMA患者特效藥“諾西那生鈉注射液”已在全國(guó)五個(gè)城市同步用于患者，但是在慈善贈(zèng)藥的基礎(chǔ)上第一年的藥費(fèi)價(jià)格是140萬元，以后每年平均105萬元，全部自費(fèi)，終生用藥，全國(guó)大部分患者被迫“因貧棄醫(yī)”。

80%SMA患者都是嬰幼兒，他們的生命時(shí)刻受到疾病本身以及嚴(yán)重并發(fā)癥威脅，幾乎每天都有一型患兒離世；二型三型患者終身重大殘疾，并且生命已進(jìn)入倒計(jì)時(shí)。一、二型患兒需1-2人24小時(shí)精心照護(hù)，占用大量社會(huì)勞動(dòng)力。

故建議將“諾西那生鈉注射液”納入醫(yī)保，啟動(dòng)醫(yī)保談判降低藥價(jià)，讓藥物可及！

不得不說，這是醫(yī)保部門、患者和藥企都想要的結(jié)果：更多患者能夠用上天價(jià)藥了，藥企不擔(dān)心賠本賺吆喝了，醫(yī)保部門解決了患者“因病致貧”的困難，保住了孩子的生命。

但現(xiàn)實(shí)中的困難不得不考慮。

罕見病用藥納入醫(yī)保當(dāng)然是好事，但讓大家擔(dān)心的是，巨額的醫(yī)藥費(fèi)會(huì)對(duì)醫(yī)?；甬a(chǎn)生較大沖擊，能兜得住嗎？

八點(diǎn)健聞曾在報(bào)道中援引一位罕見病組織負(fù)責(zé)人的說法，稱雖然特效藥很貴，但是患者人少，最后核算下來用這些藥物的成本，其實(shí)并不是很高。“比如某種特效藥一人一年500萬的費(fèi)用，但只有10個(gè)人用，總費(fèi)用5000萬。有一個(gè)治療感冒的藥，雖然價(jià)格很低，但用的人很多，最后核算下來，比5000萬還多很多”。

在社交平臺(tái)上，有不少人贊同“醫(yī)?；鸨；尽钡恼f法，有網(wǎng)友就此表示“你的看常見病、買藥的錢被罕見病分?jǐn)傋吡?，你愿意嗎?/strong>”