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產(chǎn)品分類(lèi)

三款藥品納入擬突破性治療品種名單，來(lái)自諾華、Calliditas制藥、科濟(jì)生物

時(shí)間：2020-12-01 17:21 │ 來(lái)源：醫(yī)藥云端工作室 │ 閱讀：1202

11月30日，CDE官網(wǎng)公示了3個(gè)擬納入突破性治療品種的藥物，分別為上海科濟(jì)制藥的CT053全人抗BCMA自體CAR T細(xì)胞注射液、Calliditas制藥的Nefecon（布地奈德）緩釋膠囊以及諾華的TQJ230注射液。

三款藥品中，前一種為生物制品，后兩種為化藥，擬定適應(yīng)癥分別為復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤、原發(fā)性IgA腎?。↖gAN）以及通過(guò)降低脂蛋白(a) 水平減少心血管疾病的風(fēng)險(xiǎn)。

CT053全人抗BCMA自體CAR T細(xì)胞注射液

CT053 全人抗BCMA自體CAR T細(xì)胞注射液是科濟(jì)生物自主研發(fā)的1類(lèi)創(chuàng)新藥，是采用全人抗體靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR）修飾的T細(xì)胞，主要目標(biāo)適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤。

CT053在中國(guó)的一項(xiàng)探索性I期臨床研究中顯示出了出色的療效。24例復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者中有19例顯示完全緩解，完全緩解率達(dá)79.2%。重要的是，沒(méi)有觀察到3級(jí)或更高級(jí)別的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）事件。

科濟(jì)生物CT053是第 3 個(gè)擬納入突破性療法的 CAR-T 產(chǎn)品，此前傳奇生物同樣納入突破性療法的 LCAR-B38M也是靶向 BCMA的藥物。

目前，CT053已經(jīng)獲得了FDA授予的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）資格和孤兒藥資格以及歐洲藥監(jiān)局（EMA）授予的優(yōu)先藥物資格（PRIME）和孤兒藥資格。

Nefecon緩釋膠囊

Nefecon是Calliditas公司使用TARGIT技術(shù)開(kāi)發(fā)的一款只在小腸下段lgA腎病起源處——派爾集合淋巴結(jié)區(qū)域釋放布地奈德的緩釋膠囊。TARGIT技術(shù)可使活性成分通過(guò)胃腸道而不被吸收，只有在到達(dá)小腸下部時(shí)才會(huì)脈沖式釋放藥物。

11月8日，Calliditas制藥公布了Nefecon對(duì)比安慰劑治療199例原發(fā)性IgA腎病患者的3期臨床試驗(yàn)NefIgArd的頂線（Topline）數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，與安慰劑相比，在治療9個(gè)月后，患者的尿蛋白肌酐比率（或蛋白尿）在統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著降低；在治療12個(gè)月后，有了顯著的持續(xù)性改善。同時(shí)，患者對(duì)Nefecon的耐受性普遍良好。

早在2019年云頂新耀與Calliditas公司達(dá)成合作，云頂新耀（100%控股云屹藥業(yè)）將負(fù)責(zé)Nefecon在大中華區(qū)的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。

Calliditas計(jì)劃在明年第一季度向美國(guó)FDA提交加速審批申請(qǐng)，并向歐洲EMA提交有條件審批申請(qǐng)。

TQJ230注射液

TQJ230是Ionis 子公司 Akcea研發(fā)的一款反義寡核苷酸藥物，通過(guò)與表達(dá) Lp(a) 的 mRNA 相結(jié)合，降低 mRNA 的水平，從而抑制 Lp(a) 蛋白的表達(dá)。

2019年2月，諾華以 1.5 億美元從該公司獲得了該藥物，負(fù)責(zé)TQJ230的全球開(kāi)發(fā)和商業(yè)化，同時(shí)將其作為諾華心血管研發(fā)管線中的重要產(chǎn)品之一。今年4月，諾華的這款TQJ230注射液在中國(guó)獲批臨床，用于降低心血管風(fēng)險(xiǎn)。

TQJ230是一種反義藥物，采用了Ionis公司先進(jìn)的配體結(jié)合反義（LICA）技術(shù)，可抑制載脂蛋白(a)的產(chǎn)生，從而降低Lp(a)的水平。Lp(a)升高被公認(rèn)為是導(dǎo)致CVD的一個(gè)獨(dú)立遺傳風(fēng)險(xiǎn)因素，約占CVD患者群體的20%-30%。Lp(a)是一種存在于血液循環(huán)中的脂蛋白，高水平的Lp(a)聚集在動(dòng)脈中，會(huì)逐漸縮小動(dòng)脈，限制心臟、大腦、腎臟和腿部的血液供應(yīng)。從而導(dǎo)致冠心病、動(dòng)脈粥樣硬化、血栓和中風(fēng)的風(fēng)險(xiǎn)增加。

TQJ230之前開(kāi)展的一項(xiàng)2期臨床研究（NCT02160899）獲得了積極結(jié)果，該研究共納入93例受試者，分別接受安慰劑（n=29）和TQJ230（A組（n=51）和 B組（n=13））治療。結(jié)果顯示，A組和B組患者平均Lp(a)水平分別較基線降低66.8%和71.6%，與安慰劑組相比有顯著統(tǒng)計(jì)學(xué)差異。這些早期數(shù)據(jù)使人們對(duì)正在進(jìn)行的III期臨床試驗(yàn)結(jié)果都抱有很大期望。