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11月30日，CDE官網(wǎng)公示了3個擬納入突破性治療品種的藥物，分別為上?？茲扑幍腃T053全人抗BCMA自體CAR T細胞注射液、Calliditas制藥的Nefecon（布地奈德）緩釋膠囊以及諾華的TQJ230注射液。

三款藥品中，前一種為生物制品，后兩種為化藥，擬定適應(yīng)癥分別為復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤、原發(fā)性IgA腎病（IgAN）以及通過降低脂蛋白(a) 水平減少心血管疾病的風(fēng)險。

CT053全人抗BCMA自體CAR T細胞注射液

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CT053 全人抗BCMA自體CAR T細胞注射液是科濟生物自主研發(fā)的1類創(chuàng)新藥，是采用全人抗體靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR）修飾的T細胞，主要目標適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤。

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CT053在中國的一項探索性I期臨床研究中顯示出了出色的療效。24例復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者中有19例顯示完全緩解，完全緩解率達79.2%。重要的是，沒有觀察到3級或更高級別的細胞因子釋放綜合征（CRS）事件。

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科濟生物CT053是第 3 個擬納入突破性療法的 CAR-T 產(chǎn)品，此前傳奇生物同樣納入突破性療法的 LCAR-B38M也是靶向 BCMA的藥物。

目前，CT053已經(jīng)獲得了FDA授予的再生醫(yī)學(xué)先進療法（RMAT）資格和孤兒藥資格以及歐洲藥監(jiān)局（EMA）授予的優(yōu)先藥物資格（PRIME）和孤兒藥資格。

Nefecon緩釋膠囊

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Nefecon是Calliditas公司使用TARGIT技術(shù)開發(fā)的一款只在小腸下段lgA腎病起源處——派爾集合淋巴結(jié)區(qū)域釋放布地奈德的緩釋膠囊。TARGIT技術(shù)可使活性成分通過胃腸道而不被吸收，只有在到達小腸下部時才會脈沖式釋放藥物。

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TQJ230注射液

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TQJ230是Ionis 子公司 Akcea研發(fā)的一款反義寡核苷酸藥物，通過與表達 Lp(a) 的 mRNA 相結(jié)合，降低 mRNA 的水平，從而抑制 Lp(a) 蛋白的表達。

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TQJ230是一種反義藥物，采用了Ionis公司先進的配體結(jié)合反義（LICA）技術(shù)，可抑制載脂蛋白(a)的產(chǎn)生，從而降低Lp(a)的水平。Lp(a)升高被公認為是導(dǎo)致CVD的一個獨立遺傳風(fēng)險因素，約占CVD患者群體的20%-30%。Lp(a)是一種存在于血液循環(huán)中的脂蛋白，高水平的Lp(a)聚集在動脈中，會逐漸縮小動脈，限制心臟、大腦、腎臟和腿部的血液供應(yīng)。從而導(dǎo)致冠心病、動脈粥樣硬化、血栓和中風(fēng)的風(fēng)險增加。

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TQJ230之前開展的一項2期臨床研究（NCT02160899）獲得了積極結(jié)果，該研究共納入93例受試者，分別接受安慰劑（n=29）和TQJ230（A組（n=51）和 B組（n=13））治療。結(jié)果顯示，A組和B組患者平均Lp(a)水平分別較基線降低66.8%和71.6%，與安慰劑組相比有顯著統(tǒng)計學(xué)差異。這些早期數(shù)據(jù)使人們對正在進行的III期臨床試驗結(jié)果都抱有很大期望。