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重大事件

強強聯(lián)手，CRISPR Therapeutics和Nkarta達成全球合作伙伴關(guān)系

近日，基因編輯巨頭CRISPR Therapeutics和CAR-NK細胞療法領(lǐng)域領(lǐng)先公司Nkarta共同宣布，雙方將達成戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系，以進行基于CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)的癌癥免疫細胞治療的研究、開發(fā)和商業(yè)化。根據(jù)協(xié)議，雙方將共同開發(fā)和商業(yè)化兩款CAR-NK細胞，分別靶向CD70和未知靶點。此外，雙方還將促進新型“NK+T”候選藥物的開發(fā)。

吉凱基因科創(chuàng)板IPO申請獲受理，擬募資12億元

近日，據(jù)上交所披露，上市委會議已受理了吉凱基因的上市申請。吉凱基因本次IPO擬募資12億元，用于靶標(biāo)篩選、平臺升級以及創(chuàng)新藥項目研發(fā)。吉凱基因成立于2002年，設(shè)立至今，一直利用 RNAi 等技術(shù)，開展藥物靶標(biāo)發(fā)現(xiàn)及其衍生業(yè)務(wù)。目前該公司已經(jīng)建立了GRP 平臺、CHAMP平臺和細胞治療平臺。這三大平臺可為研究型醫(yī)生提供標(biāo)準(zhǔn)化研究服務(wù)，并可自主開展藥物靶標(biāo)的篩選和創(chuàng)新藥物的開發(fā)。通過自主創(chuàng)新研究，目前該公司已有15個新藥研發(fā)項目進入IND研究階段，其中7個已許可或轉(zhuǎn)讓，研發(fā)生產(chǎn)基地總面積達11000平方米。

細胞與基因療法

1.85億美元！Athenex重金買下NKT細胞領(lǐng)先公司

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近日，全球生物制藥公司Athenex，Inc.宣布以1.85億美元收購Kuur Therapeutics，Inc.。Kuur是一家主要從事開發(fā)“通用型”CAR-NKT細胞免疫療法的公司，其目前的研究重點是通過改造NKT細胞，以增強它們的抗腫瘤功效。2021年1月，Kuur的CAR-NKT細胞免疫療法在治療實體瘤和血液瘤的I期臨床研究中顯示出良好的安全性和耐受性。此次收購Kuur將拓展Athenex公司在細胞療法開發(fā)方面的能力。

生物技術(shù)公司Talaris IPO募集資金1.5億美元，開發(fā)針對自身免疫疾病的細胞療法

近日，細胞療法公司Talaris Therapeutics登陸納斯達克，并募集資金1.5億美元。這是一家專注于開發(fā)治療因器官移植帶來的免疫排斥疾病細胞療法公司。目前，該公司主要開發(fā)的候選產(chǎn)品是FCR001，用于治療器官移植導(dǎo)致的免疫排斥疾病。這是“通用型”干細胞療法，通過健康供體的干細胞和免疫細胞在器官移植患者體內(nèi)構(gòu)建一套新的免疫系統(tǒng)，讓患者免受因器官移植而需要終生服用免疫抑制劑藥物的痛苦。

恒潤達生完成C輪數(shù)億元融資加速布局CAR-T細胞病毒載體生產(chǎn)基地

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近日，恒潤達生完成數(shù)億元C輪融資，盈科資本為本輪投資領(lǐng)投方。恒潤達生方面表示，本輪融資將主要用于3個非實體瘤項目的II期臨床試驗及新一代細胞免疫療法的研發(fā)，全面布局上游CAR-T細胞病毒載體生產(chǎn)基地以及打造服務(wù)全行業(yè)的CDMO平臺。

用AI開發(fā)基因治療，Dyno Therapeutic完成1億美元A輪融資

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近日，生物技術(shù)公司Dyno Therapeutics宣布完成1億美元（約6.5億元）A輪融資。本輪融資由Andreessen Horowitz領(lǐng)投，Casdin Capital，GV，Obvious Ventures等投資機構(gòu)跟投。Dyno是一家利用AI技術(shù)開發(fā)基因治療的生物技術(shù)公司，擁有獨特的CapsidMap平臺可指導(dǎo)設(shè)計AAV衣殼。本輪融資主要用于加速CapsidMap平臺的建設(shè)，以設(shè)計出針對肝臟、肌肉、眼睛和中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病的改良載體，從而治療相關(guān)領(lǐng)域疾病。

核酸藥物

武田10.4億美元達成合作的RNAi療法最新臨床結(jié)果公布

近日，武田RNAi療法領(lǐng)域的合作伙伴Arrowhead Pharmaceuticals宣布，其RNAi候選療法ARO-AAT針對α-1抗胰蛋白酶缺乏癥相關(guān)肝病（AATLD）的臨床研究取得了積極結(jié)果。ARO-AAT是Arrowhead與武田共同開發(fā)的第二代皮下給藥RNAi療法，旨在抑制突變的α-1抗胰蛋白酶（Z-AAT）蛋白在肝臟的產(chǎn)生，以治療AATLD。最新公布的數(shù)據(jù)顯示，ARO-AAT可以持續(xù)減少肝內(nèi)炎癥性Z-AAT蛋白、Z-AAT單體和Z-AAT聚合物；減輕組織學(xué)小球（histological globule）負擔(dān)；改善纖維化及其他與肝臟健康相關(guān)的生物標(biāo)志物。

生物技術(shù)新銳公司想用miRNA藥物治療糖尿病

近日，生物技術(shù)公司Nexturn Bio inc.宣布，為擴大其新的生物業(yè)務(wù)，將在母公司的支持下投資生物技術(shù)公司RosVivo Therapeutics,Inc.。RosVivo公司是一家利用miRNA技術(shù)開發(fā)下一代RNA藥物的公司，其候選產(chǎn)品RSVI-301是一種嘗試治愈糖尿病的miRNA新藥物。