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6月已至，2024國談進(jìn)入籌備階段，人福、魯南......42款罕見病藥蓄勢待發(fā)。

01

利好政策驅(qū)動創(chuàng)新研發(fā)

千億罕見病藥市場在醞釀

在臨床用藥需求推動下，罕見病藥物市場持續(xù)升溫。有業(yè)內(nèi)專業(yè)機(jī)構(gòu)指出，中國罕見病藥市場于2016年及2020年分別占全球罕見病市場的0.4%及1%，預(yù)計2030年將激增至259億美元，約合1878億元（按實(shí)時匯率換算），市場潛力十足。

然而，由于罕見病確診難、病情復(fù)雜多樣、患病人數(shù)少、治療藥物供應(yīng)短缺，其新藥臨床試驗(yàn)研究的設(shè)計和實(shí)施面臨著重重困難與挑戰(zhàn)。

對此，就在今年5月，CDE接連發(fā)布兩份重磅文件——《以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點(diǎn)工作計劃（“關(guān)愛計劃”）征求意見稿》以及《在罕見疾病藥物臨床研發(fā)中應(yīng)用去中心化臨床試驗(yàn)的技術(shù)指導(dǎo)原則》（下文統(tǒng)稱《文件》）。



《文件》內(nèi)容主要明確兩點(diǎn)：一是落實(shí)“以患者為中心”理念的試點(diǎn)工作，提升“將患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)整合入罕見病藥物臨床研發(fā)”的科學(xué)性、規(guī)范性及合理性，增強(qiáng)監(jiān)管機(jī)構(gòu)、藥物研發(fā)單位和患者等專注于罕見病藥物研發(fā)的各方溝通與協(xié)作，進(jìn)而推動罕見病藥物研發(fā)和上市；二是指導(dǎo)開展在傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)中心以外地點(diǎn)通過遠(yuǎn)程醫(yī)療和移動/本地醫(yī)療來執(zhí)行部分或全部試驗(yàn)相關(guān)活動的臨床試驗(yàn)（即：去中心化臨床試驗(yàn)，DCT），增加受試者的代表性和多樣性，為罕見病藥物臨床試驗(yàn)提供更加靈活、可及的新方法、新路徑等。

在此之前，為進(jìn)一步鼓勵藥企加大對罕見病藥的研發(fā)和生產(chǎn)，國家近年來已相繼出臺了一系列激勵政策。如《第一批罕見病目錄》的發(fā)布，共涉及121種罕見病，為各部門制定罕見病相關(guān)政策提供重要依據(jù)；《中華人民共和國藥品管理法實(shí)施條例（修訂草案征求意見稿）》中指出，對批準(zhǔn)上市的罕見病新藥，給予最長不超過7年的市場獨(dú)占期，期間不再批準(zhǔn)相同品種上市......

近年來國家發(fā)布的部分鼓勵罕見病藥研發(fā)和生產(chǎn)的相關(guān)政策

02

20款罕見病藥加速上市

石藥、石四藥......優(yōu)勢十足

系列利好政策的驅(qū)動下，藥物注冊審評審批、研發(fā)和生產(chǎn)流程得到不斷優(yōu)化，多款罕見病新藥加速面世。

據(jù)國家藥監(jiān)局發(fā)布的《2023年度藥品審評報告》及公開資料顯示，2023年至今共有52款罕見病藥（不含化藥4類罕見病藥）獲批上市，獲批產(chǎn)品涵蓋血液、神經(jīng)、代謝、免疫、罕見腫瘤等多個治療領(lǐng)域，包括首個用于Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）治療藥硫酸氫司美替尼膠囊，首個治療N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏癥（NAGSD）、丙酸血癥（PA）引起的高氨血癥藥物卡谷氨酸分散片等。

從審評審批路徑上看，共有20個品種通過優(yōu)先審評審批程序得以加快上市，覆蓋酪氨酸血癥、結(jié)節(jié)性硬化癥、血友病等14個收錄于《第一批罕見病目錄》的疾病病種，以及神經(jīng)纖維瘤、骨巨細(xì)胞瘤、泛發(fā)性膿皰型銀屑病3個收錄于《第二批罕見病目錄》的疾病病種。

2023年至今通過優(yōu)先審評審批獲批的罕見病藥

其中，納魯索拜單抗注射液為石藥集團(tuán)的1類創(chuàng)新藥，是全球首個IgG4 RANKL抑制劑，用于治療不可手術(shù)切除或手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重功能障礙的骨巨細(xì)胞瘤。與原有治療藥（地舒單抗）開展頭對頭研究顯示，納魯索拜單抗具有顯著臨床優(yōu)勢，2023年在中國三大終端六大市場地舒單抗合計銷售額超過13億元。

近年來中國三大終端六大市場地舒單抗銷售趨勢（單位：萬元）


司替戊醇干混懸劑為兒童罕見病用藥，用于治療嬰兒嚴(yán)重肌陣攣性癲癇（Dravet綜合征）。石家莊四藥在2022年4月首家提交3類仿制上市申請，并于2023年7月獲批國內(nèi)首仿+首家過評。該產(chǎn)品的到來，將為Dravet綜合征患兒帶來新的用藥選擇。

尼替西農(nóng)膠囊、尼替西農(nóng)口服混懸液和阿那白滯素注射液同為蘇庇醫(yī)藥開發(fā)的兒童罕見病新藥，其中，尼替西農(nóng)是目前全球唯一一款適用于兒童/成人Ⅰ型酪氨酸血癥的藥物；阿那白滯素是一種白細(xì)胞介素1（IL-1）受體拮抗劑，用于兒童/成人自身炎癥性周期性發(fā)熱綜合征（家族性地中海熱）。

隨著越來越多罕見病新藥的加速面世，一些“無藥可治”的罕見病患者，或能在與時間的生死賽跑中等來“救命良藥”，甚至更優(yōu)的治療選擇。

03

42款罕見病藥劍指新國談

人福、魯南......蓄勢待發(fā)

為進(jìn)一步提高患者的用藥可及性，加快推進(jìn)罕見病藥準(zhǔn)入醫(yī)保已然成為國家的重要任務(wù)之一。

6月13日，國家醫(yī)保局發(fā)布《2024年國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調(diào)整工作方案（征求意見稿）》（下文簡稱《意見稿》），標(biāo)志著新一輪醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作提上日程。



據(jù)不完全統(tǒng)計，目前至少有42款罕見病藥有望參與2024年國談，其中用于黏多糖貯積癥、多發(fā)性硬化癥、戈謝病、高氨血癥等罕見病的治療藥較多；劑型上以注射劑、片劑為主，分別占24個和8個。

從治療大類看，抗腫瘤和免疫調(diào)節(jié)劑、消化系統(tǒng)及代謝藥、神經(jīng)系統(tǒng)藥物均占據(jù)9個及以上的席位。上述品類2023年在中國三大終端六大市場合計銷售規(guī)模分別超過2200億元、2100億元和1000億元。

部分有機(jī)會參與2024年國談的罕見病藥

注：帶*為獨(dú)家品種

42個有望參與新一輪國談的罕見病藥中，獨(dú)家品種有39個，占比超過九成，包括人福藥業(yè)的氯巴占片（Lennox-Gastaut綜合征）、魯南制藥的鹽酸沙丙蝶呤片（高苯丙氨酸血癥）、石家莊四藥的司替戊醇干混懸劑（Dravet綜合征）、兆科藥業(yè)的苯丁酸鈉顆粒（尿素循環(huán)障礙）、萬邦德制藥的石杉堿甲注射液（重癥肌無力）等；此外，還有武田藥品的注射用替度格魯肽（短腸綜合征）和注射用舒索凝血素α（血友?。⒘_氏的可伐利單抗注射液（陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿）、Nobelpharma的醋酸鋅片（肝豆?fàn)詈俗冃裕⒅Z華的鹽酸伊普可泮膠囊（陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿）等今年獲批的罕見病新藥。

夏日炎炎，六月已至。根據(jù)《意見稿》的國談工作程序（5-6月：準(zhǔn)備階段；7-8月：申報階段；8-9月：專家審評階段；9-11月：談判/競價階段；11月：醫(yī)保目錄公布），2024年國談已進(jìn)入新一輪籌備階段。屆時，哪些品種能成功入選，我們拭目以待！